دو دارو در درمان SMA در دستورالعمل های درمان گنجانده شده است

هیئت علمی SMA، وزیر بهداشت، دکتر. آنها در پردیس بیلکنت به ریاست فخرالدین کوجا ملاقات کردند. پس از این دیدار، بیانیه کتبی از سوی وزیر کوجا صادر شد. وزیر کوجا در بیانیه ای کتبی پس از جلسه کمیته علمی SMA اعلام کرد که نتایج اسکن SMA، روند درمان بیمارانی که درمان آنها ادامه دارد و آخرین پیشرفت ها در روش های درمانی در این جلسه مورد بحث و بررسی قرار گرفت.

کوجا با یادآوری اینکه SMA یک بیماری ارثی، پیش رونده، مزمن و عصبی است، گفت: «تا سال 2016، نزدیک به 1 درصد از نوزادان مبتلا به نوع یک بیماری را به دلیل این بیماری از دست می دادیم که هیچ درمانی شناخته شده در جهان نداشت. ، قبل از رسیدن به سن 90 سالگی. پس از اینکه در سال 2 داروی حاوی ماده فعال "nusinersen" در سراسر جهان استفاده شد، فرصتی برای زنده نگه داشتن این نوزادان به وجود آمد. بلافاصله پس از این پیشرفت، درمان nusinersen به صورت رایگان برای همه بیماران ما در کشورمان آغاز شد که می تواند در بسیاری از کشورهای جهان الگو باشد. در حال حاضر 2016 نفر از بیماران ما این درمان را رایگان دریافت می کنند.

کوجا با تاکید بر اینکه در طول زمان، داده‌های علمی لزوم استفاده هر چه سریع‌تر از این درمان را برای موثرتر نشان می‌دهد، خاطرنشان کرد: غربالگری نوزادان SMA در ماه می 2022 در سراسر ترکیه در همین زمینه آغاز شد.

وزیر کوجا گفت: "در این زمینه، 753 هزار و 350 نوزاد تا کنون برای SMA غربالگری شده اند. ما درمان آنها را در اسرع وقت به کسانی تحویل دادیم که پزشکانشان تشخیص دادند که این نوزادان به دارو نیاز دارند. میزان بقای ما در 6 ماه اول در نوزادان ما که در برنامه غربالگری نوزادان تشخیص داده شد و دوز بارگیری درمان نوسینرسن آنها تکمیل شد، 100 درصد بود.

کشور ما یکی از معدود کشورهایی است که می تواند برنامه غربالگری قبل از ازدواج را انجام دهد.

با بیان اینکه کمیته علمی SMA نیز تحولات 5 سال اخیر را در زمینه پیشگیری از این بیماری به دقت دنبال کرده و در این چارچوب برنامه غربالگری قبل از ازدواج که تعداد کمی از کشورهای دنیا قادر به انجام آن هستند، اجرا شده است. . در این غربالگری، به زوج هایی که ناقل SMA هستند، مشاوره ژنتیک و درخواست بارداری انتخابی به صورت رایگان ارائه می شود که به آنها امکان می دهد فرزندی سالم داشته باشند. کشور ما یکی از معدود کشورهای جهان است که می تواند این کار را انجام دهد.

مرحله نهایی برای صدور مجوز داروی SMA به صورت محلول رسیده است

وزیر کوجا تاکید کرد که علاوه بر ارائه اولین درمان دارویی به بیماران و پیگیری داده های آنها، پیشرفت های علمی در مورد سایر داروهای توسعه یافته برای استفاده در SMA نیز توسط کمیته علمی به دقت نظارت می شود.

در این زمینه، همراه با nusinersen، تمام داده‌های مربوط به داروی حاوی ماده فعال «risdiplam» و داروهایی به نام Zolgensma نیز بررسی می‌شوند. هر سه این درمان ها درمان های مبتنی بر ژن هستند. هیچ برتری برای هیچ یک از سه درمان نشان داده نشد.

از این تعداد، مراحل قانونی لازم برای ورود داروی دارای ماده موثره ریزیدیپلام به کشورمان توسط شرکت مربوطه انجام و درخواست داده شده است. داده های علمی در مورد این دارو که امکان تجویز خوراکی به صورت محلول را نیز برای بیماران ما فراهم می کند، مورد ارزیابی قرار گرفته و برای صدور مجوز داروی مربوطه به مرحله نهایی رسیده است. در جلسه امروز که توسط کمیته علمی ما برگزار شد، تمام جزئیات سیستم بهداشتی ما از نحوه تهیه دارو و نحوه تحویل آن به بیماران به دقت ارزیابی شد. طی روزهای آینده مراحل مجوز این دارو را نهایی خواهیم کرد. تصمیم بر این شد که این دارو به عنوان یک گزینه برای بیمارانی که اثربخشی آنها شناخته شده است ارائه شود، درمان Nursinersen دشوار است. با افزایش داده های کشور، اصول برنامه توسط کمیته علمی بررسی می شود.

بنابراین کوجا تاکید کرد که اکنون دو دارو در راهنمای درمان بیماران SMA گنجانده خواهد شد.

"مشخص است که درمان زولگنسما برای بیماران علامت دار سودی ندارد"

وزیر بهداشت کوجا تاکید کرد که تمام داده ها و پیشرفت های علمی در مورد ارزیابی های انجام شده در کمیته علمی SMA در مورد درمان موسوم به Zolgensma که به عنوان "ژن درمانی" نیز شناخته می شود، به دقت دنبال می شود.

کوجا با تاکید بر اینکه نکته اصلی برای این وزارتخانه ارزیابی کمیته های علمی و حمایت از بیماران در برابر آسیب های بازیگران جهانی است، گفت: از این نظر، هم در مورد داده های علمی و هم در مورد کاربردهای موجود در این زمینه محفوظات جدی وجود دارد. بیماران. ناهماهنگی هایی در نتایج آزمایش مشاهده شد که مبنای ثبت دارو در ایالات متحده بود و نشریه علمی حاوی این داده ها باید از یک مجله علمی بسیار معتبر حذف می شد.

کوجا ادامه داد:

در این مرحله، مایلیم بدانیم که هر نوزاد SMA که در کشور ما متولد می شود، درمانی دریافت می کند که اثربخشی آن مشخص است و ما به عنوان وزارت بهداشت، هیچ یک از کمپین های کمک به SMA را تایید نمی کنیم. مشخص است که درمان Zolgensma برای بیماران علامت دار سودی ندارد. با این حال، حتی برای این بیماران که علائم را نشان می دهند، به دستگاه متصل هستند و از درمان بهره مند نمی شوند، کمپین هایی وجود دارد. در واقع، ما تعداد زیادی نوزاد داریم که با چنین کمپین هایی به خارج از کشور منتقل شدند، بدون تایید ما تحت درمان زولگنسما قرار گرفتند و در صورتی که سودی نبردند، به وزارت ما درخواست کردند که درمان نوسینرسن را ادامه دهند.

علیرغم همه این تصویر، برای نادیده نگرفتن این احتمال که ممکن است مزیت اضافی برای بیماران ما به همراه داشته باشد، اگرچه آنها کاربرد قانونی برای ورود دارو به کشور ما ندارند، با مسئولان شرکت مربوطه مصاحبه شد و این داده ها با ارائه شواهد علمی مجدداً به کمیته علمی ما ارائه شد. در ارزیابی انجام شده توسط کمیته علمی ما، مشاهده شد که هنوز هیچ مطالعه علمی مقایسه ای مبنی بر برتری درمان با زولگنسما نسبت به سایر درمان ها وجود ندارد.

"کمیته علمی SMA ما در اسرع وقت ارزیابی را انجام خواهد داد"

کوجا با اشاره به اینکه اخیرا آژانس دارویی اروپا کودکان بالای 12 ماه را به دلیل عوارض جانبی درمان زولگنسما محدود کرده است، اظهارات زیر را بیان کرد:

این وضعیت توسط کمیته علمی ما به دقت دنبال می شود. با این حال، مطالعاتی وجود دارد که در 0 ماه گذشته منتشر شده است که نشان می دهد داروی Zolgensma اثر مشابهی با سایر داروها بر روی نوزادان SMA نوع 6 دارد که از غربالگری 1 تا 5 هفته نوزادان علائمی ندارند. تصور می شد که مناسب است با درخواست داده های واقعی از شرکت مربوطه برای بررسی جدید، ارزیابی جدیدی انجام شود. کمیته علمی SMA ما این ارزیابی را در اسرع وقت انجام خواهد داد.

Nursinersen یکی از سه دارویی که در دنیا در درمان SMA استفاده می شود، در کشورمان مجوز دریافت کرده و برای دریافت مجوز risdiplam اقدام کرده و به مرحله نهایی رسیده است. از طرف دیگر زولگنسما هیچ ابتکاری برای صدور مجوز انجام نداد. صدور مجوز برای کاربرد قابل ردیابی و ایمن درمان بسیار مهم است.»

ما اجازه نخواهیم داد که امید خانواده هایمان برای اهداف تجاری استفاده شود.

وزیر کوجا بیان کرد که هدف آنها حفظ خدمات و مراقبت های بهداشتی مبتنی بر انتظارات واقع بینانه برای بیماران SMA و خانواده های آنها در بالاترین سطح با پیروی از قوانین مراقبت استاندارد است و ارزیابی زیر را انجام داد:

وی افزود: «ما به ویژه اشاره می کنیم که تا کنون اجازه سوء استفاده از امید را نداده ایم و در آینده نیز اجازه نخواهیم داد. اجازه نمی دهیم از امید خانواده هایمان برای اهداف تجاری سوء استفاده شود. ما قبلا اعلام کرده بودیم که اجازه نمی دهیم از فرزندانمان به عنوان سوژه استفاده شود. ما می خواهیم معلوم شود که این موضع را حفظ می کنیم. با این حال، ما آماده هستیم تا برای هر درمانی که اثربخشی آن با شواهد علمی ثابت شده است، راحتی لازم را فراهم کنیم.»